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金角大王再獲5億美元支持

2018年2月3日 No Comment

昨天世界最大私營(yíng)生物技術(shù)公司Moderna又獲得G輪5億美元資助，

小抗體、大交易：賽諾菲48億美元收購(gòu)Ablynx

2018年1月30日 No Comment

今天賽諾菲宣布將以48億美元收購(gòu)比利時(shí)生物技術(shù)公司Ablynx。

賽諾菲、新基分別收購(gòu)Bioverativ、Juno

2018年1月23日 No Comment

今天早晨賽諾菲以64%溢價(jià)、116億美元收購(gòu)血友病廠家Bioverativ，而新基則以90億美元收購(gòu)了CAR-T藥物廠家Juno。

VC預(yù)測(cè)2018年制藥業(yè)主要事件

2018年1月18日 No Comment

今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的主要事件。

小分子鐮刀細(xì)胞疾病藥物獲FDA突破性藥物地位

2018年1月10日 No Comment

今天生物技術(shù)公司Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)宣布其小分子鐮刀細(xì)胞疾病（SCD）藥物voxelotor (曾用名GBT440)獲得FDA突破性藥物地位，這個(gè)決定是根據(jù)voxelotor的兩個(gè)二期臨床和一個(gè)三期臨床的部分?jǐn)?shù)據(jù)。

新藥開(kāi)發(fā)無(wú)間道：來(lái)自毒品的新藥

2017年12月29日 No Comment

今天英國(guó)制藥公司GW Pharmaceuticals宣布FDA受理了其大麻二酚（CBD）液體制劑Epidiolex用于罕見(jiàn)癲癇病Lennox-Gastaut癥（LGS）和Dravet綜合癥的上市申請(qǐng)。

FDA批準(zhǔn)首款基因療法，百萬(wàn)美元藥物登陸美國(guó)

2017年12月20日 No Comment

今天FDA批準(zhǔn)了Spark Therapeutic的基因療法Luxturna（通用名voretigene neparvovec），用于治療RPE65變異導(dǎo)致的視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。

2017年FDA共批準(zhǔn)了42個(gè)新分子藥物和2個(gè)CAR-T療法，是歷史上少見(jiàn)的豐收年。諸多高新生物技術(shù)完成漫長(zhǎng)的轉(zhuǎn)化過(guò)程開(kāi)始進(jìn)入市場(chǎng)，以Kymriah、Yescarta的上市為標(biāo)志。基因療法有望短期內(nèi)上市治療某些視網(wǎng)膜疾病，在血友病、SMA治療的早期療效也非常激動(dòng)人心。RNAi在幾度沉浮后終于顯示上市潛力，而mRNA技術(shù)也開(kāi)始進(jìn)入臨床。

SPK8001從將軍到奴隸

2017年12月12日 No Comment

今天Spark Therapeutics正在進(jìn)行的ASH年會(huì)上公布了其A型血友病基因療法SPK8001的最新數(shù)據(jù)。

內(nèi)源激素老當(dāng)益壯，基因療法初露鋒芒

2017年12月8日 No Comment

今天Sage Therapeutics的口服版別孕烯醇酮制劑Sage-217在一個(gè)重度抑郁二期臨床達(dá)到試驗(yàn)終點(diǎn)。這個(gè)有89人參與的臨床試驗(yàn)中患者使用15天Sage-217比使用安慰劑顯著降低HAM-D抑郁指數(shù)（17.6對(duì)10.7），

FDA批準(zhǔn)血友病新藥emicizumab

2017年11月17日 No Comment

今天FDA批準(zhǔn)了羅氏的雙特異抗體emicizumab (又名ACE910，商品名Hemlibra)，用于治療產(chǎn)生VIII因子抗體的A型血友病。

FDA不為藥做主？

2017年11月7日 No Comment

今天FDA在五月拒絕Therapeutic MD的止痛藥TX-004HR后宣布將受理其上市申請(qǐng)，因此放棄了對(duì)這個(gè)產(chǎn)品一年安全性數(shù)據(jù)的要求。

遺傳病重大突破，Ionis非常失落

2017年11月3日 No Comment

今天NEJM發(fā)表了Ionis和百健的SMN2反譯RNA藥物Nusinersen（商品名SPINRAZA）和Avexis的SMN1基因療法AVXS-101在兒童脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的兩個(gè)臨床試驗(yàn)結(jié)果。Nusinersen已經(jīng)在美國(guó)上市，今天發(fā)表的是122名兒童參與的三期臨床結(jié)果。

2017年10月26日 No Comment

今天FDA拒絕了PTC Therapeutic的小分子杜氏營(yíng)養(yǎng)肌不良癥（DMD）藥物ataluren（商品名Translarna）的上市申請(qǐng)。FDA要求PTC至少提供一個(gè)設(shè)計(jì)合理的陽(yáng)性臨床試驗(yàn)結(jié)果，并提出一些CMC疑問(wèn)。這個(gè)申請(qǐng)是根據(jù)兩個(gè)失敗臨床的亞組分析，今年9月專家組以10：1拒絕支持ataluren上市申請(qǐng)，唯一贊成票來(lái)自一個(gè)病人代表。由于未知因素今天股票反而上揚(yáng)7%。

最后一個(gè)CETPi退場(chǎng)，第一個(gè)基因療法登臺(tái)

2017年10月13日 No Comment

昨天默沙東在其CETPi抑制劑Anacetrapib在30000多人三期臨床達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)的情況下宣布將放棄這個(gè)藥物的上市申請(qǐng)，

利魯唑前藥運(yùn)動(dòng)失調(diào)臨床失敗

2017年10月3日 No Comment

今天美國(guó)生物技術(shù)公司Biohaven宣布其運(yùn)動(dòng)失調(diào)藥物、利魯唑前藥trigriluzole（BHV4157）在一個(gè)二/三期運(yùn)動(dòng)失調(diào)臨床試驗(yàn)中不敵安慰劑，兩組分別改善-0.81和1.05點(diǎn)。Biohaven說(shuō)問(wèn)題出在安慰劑表現(xiàn)異常，這個(gè)試驗(yàn)的公開(kāi)標(biāo)簽部分仍在繼續(xù)。首次消息影響B(tài)iohaven今天下滑5%。