FDA專家組7：6支持solithromycin上市，F(xiàn)DA犯難

2016年11月5日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),感染疾病,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天FDA外部專家組以7：6支持Cempra的大環(huán)內酯抗生素solithromycin用于社區(qū)肺炎。專家組需要在3個問題上投票，其中療效是13：0的一邊倒支持，但專家組以12：1否定soli的肝毒性已經搞清楚。最關鍵的問題是收益是否大于風險，專家組給出7：6的最接近投票支持上市。Soli的PDUFA日期是今年12月28日。

【藥源解析】：本周早些時候FDA公布了其內部專家意見，對soli的肝毒性提出嚴重質疑，令Cempra股票當天暴跌60%。今天因為專家組投票所以Cempra停止交易。今天專家組的意見比FDA內部意見要積極得多，所以Cempra下周一開盤有望反彈。

但這個投票結果令FDA有點左右為難。最近因為DMD藥物Exondys51沒有采納專家組意見而鬧得滿城風雨，所以soli評審會有點特殊。Exondys51專家組投票也是7：6，但反對其上市。FDA內部也有很多反對聲音，唯有Woodcock認為應該批準并成功說服老大Califf。現(xiàn)在FDA內外一片質疑聲，F(xiàn)DA被搞得很被動。 Soli成為Exondys51后第一個7：6投票藥物，F(xiàn)DA如何對待這個有爭議藥物受到廣泛關注。

Exondys51受到批準的唯一原因是DMD沒有任何藥物。雖然肺炎有很多藥物，但是細菌耐藥是個嚴重問題。而因為抗生素用藥時間短、價格較低，所以制藥工業(yè)并沒有動力開發(fā)新抗生素。DMD是個致死疾病，但只影響萬分之三的男孩，Exondys51只適用這萬分之三的13%。而如果耐藥菌廣泛出現(xiàn)影響的范圍要大得多，沒有抗生素的時代感染曾是人類第一殺手。社會各界一直為激勵藥企開發(fā)抗生素獻計獻策，從20億獎金到審批照顧不一而足。現(xiàn)在真有一個療效肯定、毒性模糊的抗生素擺在眼前，F(xiàn)DA要是不批有點葉公好龍的嫌疑。

FDA內部專家似乎更傾向推遲批準。主要原因我估計是擔心如果上市出現(xiàn)肝毒性會有人翻Ketek的舊賬，而不批準卻不會有類似DMD家屬質疑事件。FDA當然希望每個申請都是PD-1抗體，4個工作日批準全社會一起鼓掌，皆大歡喜。但是這些爭議藥物也是技術進步的一部分，這類藥物更考驗FDA的權威性，也是納稅人給FDA發(fā)工資的主要原因。專家估計最有可能的結果是批準上市，但標簽很窄，并要求上市后四期臨床準確定義肝毒性。這對Cempra雖然不是最壞結果，但無疑會令收回成本更加困難。

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