“未雨綢繆”是FDA能在四個工作日內(nèi)拓展施貴寶PD-1抑制劑Opdivo至鱗狀非小細胞肺癌的主要原因

2015年3月10日 | Filed under: 要聞點評,文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

【新聞事件】：藥源最近報道，美國FDA在3月4日批準了施貴寶的PD-1抑制劑Opdivo用于鱗狀非小細胞肺癌，這距FDA接受施貴寶的sBLA只有4個工作日，創(chuàng)審批記錄。今天，F(xiàn)DA血液和腫瘤學產(chǎn)品辦公室的負責人Richard Pazdur博士接受《癌癥通訊》（The Cancer Letter）雜志采訪，解釋FDA何以在如此短的時間內(nèi)批準Opdivo這一重要適應(yīng)癥。

【藥源解析】：新藥開發(fā)的特點是投資大、風險高、周期長，其中臨床實驗和監(jiān)管審批是導(dǎo)致新藥開發(fā)長周期的主要因素。但是，在免疫哨卡抑制劑的開發(fā)領(lǐng)域這兩個新藥開發(fā)瓶頸都受到挑戰(zhàn)。比如默克開展了一個非常規(guī)的，有1千病例參與的大型1期臨床實驗，并以此為基礎(chǔ)成功注冊美國市場上的首個PD-1抑制劑Keytruda。3月4日，美國FDA在接受施貴寶Opdivo的補充生物制劑許可申請（sBLA）4個工作日之后就給出答復(fù)，批準拓展其用于治療鱗狀非小細胞肺癌。藥源3月4日下午看到這次消息時開始認為是誤傳，因為FDA即使“24小時連軸轉(zhuǎn)也不可能看完所有申請材料，別說做出決定了”。

Pazdur博士解釋實際上FDA在2014年12月19日就收到Opdivo的生存期數(shù)據(jù)，這比施貴寶獲得揭盲數(shù)據(jù)還要早。正是Opdivo療法和標準療法相比改善生存期的幅度導(dǎo)致FDA在獲得這些生存期數(shù)據(jù)之后立即開始Opdivo的評審工作，當然這個時候不僅還未有收到施貴寶的補充生物制劑許可申請，施貴寶甚至還“蒙在鼓里”（未見到揭盲數(shù)據(jù)），是真正的“未雨綢繆”。“FDA的工作態(tài)度和效率顯示FDA絕對不是漫長新藥研發(fā)的限速步驟，如果社會真的需要你的產(chǎn)品FDA將是你最好的朋友。”

Checkmate-017實驗是癌癥免疫療法首次在頭對頭的隨機實驗中顯示比標準療法多西他賽更好的生存期。而且參與的病例都是難治性的鱗狀非小細胞肺癌患者，幾乎沒什么治療選擇。Pazdur還指出FDA象針對Opdivo擴展至難治性鱗狀非小細胞肺癌的“未雨綢繆”審批行動不會是最后一次，其它比如Checkmate-057的非鱗狀非小細胞肺癌實驗，或Checkmate-025的腎癌實驗，只要療效顯著同樣可以促使FDA“立即行動”，在最短時間內(nèi)完成Opdivo標簽的擴展。當然，Opdivo的這次批準也導(dǎo)致今后鱗狀非小細胞肺癌審批的門檻相應(yīng)提高，因為多西他賽已經(jīng)不再是適當?shù)膶φ掌罚琌pdivo才是將來比較的新標準。

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