FDA受理安進(jìn)癌癥免疫療法藥物blinatumomab的評審申請

2014年10月10日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：安進(jìn)今天宣布FDA已經(jīng)接受其癌癥免疫治療藥物blinatumomab的評審申請，用于治療費(fèi)城染色體陰性的復(fù)發(fā)性白血病（Ph-ALL）。Blinatumomab獲得優(yōu)先審批資格，PDUFA日期為2015年5月19日。安進(jìn)也已經(jīng)向EMA申請上市用于治療Ph-ALL。Blinatumomab獲得FDA突破性藥物、孤兒藥、和優(yōu)先評審多重資格，估計評審過程不會受到什么人為障礙。

【藥源解析】: Blinatumomab源自一種叫做BiTE?（雙特異性T細(xì)胞連接蛋白）的技術(shù)。這種蛋白可以同時和T細(xì)胞和癌細(xì)胞結(jié)合，令T-細(xì)胞可以選擇性接近癌細(xì)胞而達(dá)到選擇性利用T-細(xì)胞殺傷力的治療效果。Blinatumomab自己可以同時識別T細(xì)胞和表達(dá)CD19的癌細(xì)胞。雖然現(xiàn)在只是申請較小的Ph-ALL適應(yīng)癥，但目前已經(jīng)獲得CLL， MCL等多個血液癌癥的孤兒藥資格并在臨床實(shí)驗(yàn)中。Blinatumomab是由Micromet所發(fā)現(xiàn)，后者于2012年被安進(jìn)以12億美元收購。

ALL相對罕見，主要是因?yàn)閻夯俣容^快，死亡率高，并非發(fā)病率低。據(jù)估計全世界每年有42000人得此惡病，31000會死于此病。美國每年有6000新生病人，歐洲7000人。成人復(fù)發(fā)ALL的中值生存期為3-5個月。正因?yàn)檫@個疾病的惡性成度很高，才使Blinatumomab有機(jī)會以一個189人的二期臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果申請上市。在這個實(shí)驗(yàn)中，43%的病人有完全應(yīng)答，無進(jìn)展生存期為5.9個月，總生存期為6.1個月，達(dá)到實(shí)驗(yàn)的一級終點(diǎn)。雖然是免疫療法，這個藥物的耐受性相對不錯。

雖然現(xiàn)在免疫療法逐漸成為抗癌藥研發(fā)的核心策略，但實(shí)際上我們對免疫系統(tǒng)的了解還處于嬰兒期。免疫系統(tǒng)失控后果不堪設(shè)想，所以這個治療策略依然是風(fēng)險很大的一個投資方向，雖然潛在回報也很大。2006年歐洲曾發(fā)生一起嚴(yán)重的臨床實(shí)驗(yàn)事故。免疫激動劑TGN1412，一個CD28超級激動劑，把所有6個參與臨床實(shí)驗(yàn)的志愿者送進(jìn)ICU，公司因此倒閉。所以PD-1, CTLA4抑制劑，Blinatumomab以及另一安進(jìn)免疫療法藥物T-Vec的成功不要讓大家以為只要激活免疫系統(tǒng)就可以選擇性殺死癌細(xì)胞。要有效控制免疫系統(tǒng)這個炸藥庫我們還有很多工作要做。

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