Celgene多發(fā)性骨髓瘤藥物pomalidomide在三期臨床顯示積極療效

2012年11月3日 | Filed under: 要聞點評,制藥企業(yè),抗腫瘤藥,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: webadmin

【新聞事件】：路透社今天報道Celgene的多發(fā)性骨髓瘤藥物pomalidomide在一個三期臨床實驗中達(dá)到預(yù)期療效。一個獨立的安全專家小組分析發(fā)現(xiàn)該藥物可以延長對已有藥物不應(yīng)答或復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤患者的無進(jìn)展生存期。這個專家組同時發(fā)現(xiàn)該藥物和低劑量的地塞米松組合比高劑量的地塞米松延長總生存期。根據(jù)這個中期分析結(jié)果，專家組建議對照組所有尚未惡化的患者開始使用pomalidomide。pomalidomide是沙利度胺（thalidomide）和來那度胺（lenalidomide）的類似物。來那度胺已經(jīng)被FDA批準(zhǔn)用于至少對一種治療方案無效的多發(fā)性骨髓瘤患者。來那度胺的售價平均每人每年價格16萬美元，年銷售35億美元。Pomalidomide已被EMA給予孤兒藥資格，預(yù)測峰值銷售10億美元。
【相關(guān)事實】：
- 預(yù)計今年美國會有2萬例新增多發(fā)性骨髓瘤。
- Celgene兩年前以29億美元收購了美籍華裔科學(xué)家陳頌雄（Patrick Soon-Shiong）發(fā)明的抗癌藥物Abraxane。
- 沙利度胺和來那度胺因有致畸風(fēng)險所以都需要通過特殊的流通渠道購買, 分別叫STEPS和RevAssit。Celgene甚至為這種保證安全的藥物銷售渠道申請了專利。

【藥源解析】：Pomalidomide比沙利度胺只多一個氨基，比來那度胺只少一個羰基。對如此老的藥物進(jìn)行如此細(xì)小的結(jié)構(gòu)改造就能造就重磅藥物說明先導(dǎo)物質(zhì)量的重要性。沙利度胺Grunenthal首先發(fā)現(xiàn)用于孕婦止吐，后由于致畸副作用撤市。1994年哈佛大學(xué)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)它有抑制血管生成功能所以可能用于抗癌。2007年被FDA 批準(zhǔn)上市，現(xiàn)在已是35億美元的大產(chǎn)品。Celgene成功開發(fā)這三個產(chǎn)品的一個重要因素是他們找到了一個另FDA滿意，避免致畸事件的藥品流通方式，即藥品從藥房到患者之間的安全保障體系STEPS和RevAssit。新藥研發(fā)的創(chuàng)新可以體現(xiàn)在多個方面。

【未來影響】：新藥研發(fā)是先導(dǎo)物重要還是機理重要這個問題已經(jīng)似乎不是問題，但是今天的藥源頭條新聞再次提醒大家跟蹤優(yōu)化優(yōu)質(zhì)先導(dǎo)物是屢試不爽的新藥研發(fā)真諦，這比跟蹤新靶點效率更高。在研發(fā)經(jīng)費嚴(yán)重向靶點為中心模式傾斜的情況下，1999至2008年間通過靶點未知途徑發(fā)現(xiàn)的first-in-class藥物（28）居然多于靶點為中心的研發(fā)途徑（17（Nat. Rev. Drug Discov. 2011, 10, 507-519）。找到優(yōu)質(zhì)先導(dǎo)物比找到新靶點對成功更重要。

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