美國FDA批準BioMarin的Vimizim上市，用于治療莫基奧A綜合征

2014年2月17日 | Filed under: 藥物化學,文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人乙

上個星期五（2月14日），美國FDA批準了首個治療Morquio綜合癥（莫基奧A綜合征或IVA型粘多糖貯積病）的酶替代療法Vimizim（elosulfase alfa）。去年11月FDA專家小組以20比1的投票結果支持批準Vimizim，并且以16比5的投票結果認為該療法沒有嚴重的安全問題。

莫基奧A綜合征是一種罕見的常染色體隱性遺傳的溶酶體貯積病，病理特點包括關節(jié)腫大、肌肉韌帶萎縮、以及軀干明顯變小畸形。由N-乙酰半乳糖胺-6 -硫酸鹽硫酸酯酶（GALNS）缺乏引起。 Vimizim系取代涉及重要代謝過程中缺失的GALNS酶。這種酶的缺乏會導致骨骼發(fā)育、成長和活動性問題。在美國大約有800名莫爾基奧A綜合征患者。

Vimizim被美國FDA授予優(yōu)先審查資格。Vimizim也是首個獲得獲得罕見兒科疾病優(yōu)先審查資格（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，RPDPRV）的藥物，RPDPRV旨在鼓勵開發(fā)罕見兒科疾病預防和治療的新藥和生物制劑。

Vimizim的安全性和有效性建立在一項涉及176名年齡在5至57歲莫基奧A綜合征患者參與的臨床試驗基礎上。接受Vimizim治療組的患者6分鐘步行實驗比安慰劑組有明顯改善。Vimizim治療組的患者比安慰劑組在6分鐘平均多走22.5米。

在臨床試驗中以Vimizim治療的患者中最常見的副作用包括發(fā)熱、嘔吐、頭痛、惡心、腹痛、發(fā)冷和疲勞。對5歲及以下兒童，Vimizim的安全性和有效性尚未確定。Vimizim的標簽有一個黑框警告語，包括過敏性休克危險。在臨床實驗中，一些患者輸注Vimizim時發(fā)生危及生命的過敏反應。

Vimizim由美國加州的BioMarin制藥公司研發(fā)并銷售。

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