Hyperion Therapeutics公司Ravicti（苯丁酸甘油酯）獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療尿素循環(huán)障礙

2013年2月2日 | Filed under: 新藥研發(fā),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：武功隊(duì)

據(jù)GLOBE NEWSWIRE南舊金山消息，美國(guó)FDA今天（2月1日）批準(zhǔn)了Hyperion Therapeutics公司的新藥Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）用于治療年齡在2歲及以上的某些尿素循環(huán)障礙（UCDs）患者。預(yù)計(jì)Ravicti在今年四月底各大藥房均有銷售。

尿素循環(huán)是一連串移除血氨的途徑，能夠把有毒的血氨轉(zhuǎn)換成毒性較小的尿素，然后由小便中排出。每一個(gè)代謝路徑的酵素缺陷，都會(huì)導(dǎo)致于血氨升高。尿素循環(huán)障礙通常因?yàn)槿狈⑴c尿素循環(huán)的特定酶，是一類遺傳性疾病。患有尿素循環(huán)障礙時(shí)，血氮在體內(nèi)積累，仍以氨的形式存在，可能被帶入大腦，引起腦損傷、昏迷或死亡等等。

Ravicti是一種液體制劑，每天和食物一起服用三次，可以幫助處理體內(nèi)的氨。該產(chǎn)品用于尿素循環(huán)障礙不能單純通過(guò)蛋白質(zhì)飲食控制或氨基酸補(bǔ)充方法進(jìn)行控制的患者。Ravicti必須與蛋白質(zhì)飲食控制一起使用，在一些病例中還需要膳食補(bǔ)充品。

Ravicti通過(guò)快速審批程序獲得FDA批準(zhǔn)，同時(shí)它還獲得罕用藥待遇。

FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心的胃腸道和先天缺陷藥品部門(mén)主任Donna Griebel 博士指出：“Ravicti為尿素循環(huán)障礙這類危及生命的疾病提供了新型長(zhǎng)期治療手段。”

美國(guó)FDA對(duì)于Ravicti新藥申請(qǐng)（NDA）的有條件審批是基于包括23個(gè)實(shí)驗(yàn)中心、6個(gè)尿素循環(huán)障礙實(shí)驗(yàn)的10個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果。主要安全性和有效性的評(píng)價(jià)涉及44名成人，之前他們一直使用Buphenyl（苯丁酸鈉，獲準(zhǔn)用于控制UCDs的另一種藥物）。這些患者被隨機(jī)分配接受Buphenyl或Ravicti治療2周。血液檢驗(yàn)表明Ravicti控制氨的水平與Buphenyl同樣有效。另外有三項(xiàng)在兒童和成人中進(jìn)行的研究提供了Ravicti在2歲及以上兒童及成人長(zhǎng)期安全性和有效性的證據(jù)支持。因?yàn)镽avicti為液體，特別是對(duì)兒童患者服用方便。UCDs在美國(guó)出生嬰兒占萬(wàn)分之一。以Ravicti治療的患者中最常見(jiàn)的副作用包括腹瀉、脹氣和頭痛。

FDA批準(zhǔn)Ravicti上市的條件包括兒童尿素循環(huán)障礙患者的安全性、血氮控制、以及藥代動(dòng)力學(xué)的售后跟蹤，成人患者的藥物相互作用以及母乳中是否含有Ravicti代謝物等等。

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