44號發(fā)文苦未遲，罕見病藥正當時

2015年8月22日 | Filed under: 孤兒藥,文獻綜合 | Posted by: 王守業(yè)

浪跡流星執(zhí)筆

8月18號，國務院發(fā)布44號文：《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》。此文一出，業(yè)界嘩然。此文如同綱領性文件，指導著即將出臺的《新藥管理辦法實施條例》和《藥品注冊管理辦法》。我們孤兒藥創(chuàng)新聯(lián)盟的群友欣喜的發(fā)現(xiàn)：第8條，加快創(chuàng)新藥審評審批中出現(xiàn)了這樣的文字：加快審評審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創(chuàng)新藥。“罕見病”字樣的表達是在此前《CFDA關于征求加快解決注冊申請積壓問題的若干政策意見的公告》即144號文件中所沒有的內(nèi)容，群友們深受鼓舞，在群主鄭維義的倡議下，8月22日晚9點起，針對44號文的其他新政，一并為中國罕見病藥的未來支招。這些招暫記如下，供各位群友在開發(fā)罕見病藥物時有所裨益：

一、呼吁衛(wèi)計委或CFDA牽頭建立國家級罕見病數(shù)據(jù)庫和診斷中心。

中國目前還沒有關于罕見病的法律定義，建立起一個國家級數(shù)據(jù)庫和診斷中心，一有利于流行病學的調(diào)查，正確給中國的罕見病定義；二可統(tǒng)一各類罕見病診斷標準和診斷方法，有利于病患確診，得到科學系統(tǒng)治療。

二、在國家政策暫未明確落地之前，有兩條路可以先走起來：一是對于創(chuàng)新藥：可考慮立足本土進行藥學研發(fā)，放眼全球進行臨床試驗以及上市申請。這樣可以利用本國的研發(fā)優(yōu)勢，和歐美國家對于罕見病藥物的支持政策，讓研發(fā)藥企最大程度獲益；二是對于仿制藥，可以仿制國外專利到期孤兒藥或者獲得國家強制許可仿制臨床急需孤兒藥。

三、在中國除了加快罕見病創(chuàng)新藥物審批速度外，通過各種途徑（患者組織、專家意見等等）呼吁政府對研發(fā)企業(yè)予以其他方式的鼓勵和優(yōu)惠，例如：稅收政策的優(yōu)惠，醫(yī)保支付的支持等等。

四、 44號文件第12條同時也提出，“允許境外未上市新藥經(jīng)批準后在境內(nèi)同步開展臨床試驗。鼓勵國內(nèi)臨床試驗機構參與國際多中心臨床試驗，符合要求的試驗數(shù)據(jù)可在注冊申請中使用。”這也為中國罕見病患者能夠及時同步使用外企最新的罕見病藥物提供了可能性。有此資源的某些群友可以謀求這些急需藥物在中國的代理權。

五、 44號文件第8條同樣明確支持兒童藥物的研發(fā)和境內(nèi)生產(chǎn)，可以先利用兒童藥物已有的優(yōu)惠政策，優(yōu)先開發(fā)兒童罕見病用藥。

群內(nèi)的討論從9點開始，熱鬧非凡，大招頻出，刀光劍影，一直到深夜12點半還有酒酣歸來的群友談興再起。正所謂“44號發(fā)文苦未遲，罕見病藥正當時”，政策已漸漸明朗，此時進入罕見病藥市場，這里還是一片藍海，花開當折只需折，莫待無花堪折枝。

此次討論催生了另外一個產(chǎn)物，就是大家一致商議應該建立“中國孤兒藥創(chuàng)新聯(lián)盟”的微信公眾號，協(xié)助罕見病藥物研發(fā)，服務于罕見病患者！目前該微信公眾號正在緊張籌備中！

熱烈參與討論的群友有：南京應諾醫(yī)藥鄭維義；施美藥業(yè) 江鴻；萊美王英；novoprotein朱化星；先聲藥業(yè)研究院王青松；天士力何春燕；中日醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科顧衛(wèi)紅；菲尼斯生物劉超；舒泰神高廣；蘇州金盟王青松；SUBIA_美中醫(yī)藥牛洪森；蘇州勤浩醫(yī)藥王奎峰；CICI劉-QPS；藥明郭剛；武田周小寶；程浩慶；盧碩；周建；老仙兒；韓佳；周建等。

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