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昨天Ionis又坐了一次熟悉的過山車。雖然輝瑞的小分子ATTR藥物Tafamidis似乎威脅沒有預(yù)想的大、令其股票上揚8%，但好景不長下午收盤后FDA拒絕了其旗下Akcea的主打產(chǎn)品之一、

今天輝瑞在歐洲心臟病協(xié)會年會和NEJM同時公布了其小分子ATTR藥物tafamidis的一個三期臨床試驗詳細(xì)結(jié)果。

今天FDA批準(zhǔn)了Alnylam的RNAi藥物Onpattro (通用名patisiran)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR，也稱家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變，F(xiàn)AP）引起的神經(jīng)損傷。

今天SPARK公布了其A型血友病基因療法SPK8011的一個一二期臨床結(jié)果。在這個共有12人參與的試驗中SPK8011令A(yù)型血友病患者出血事件和需要傳統(tǒng)治療頻率降低97%，幾乎是治愈。

今天FDA批準(zhǔn)了鹽野義制藥株式會社的血小板生成素受體激動劑lusutrombopag (商品名Mulpleta)，供血小板低下慢性肝病患者手術(shù)前短期使用。

今天Zogenix公布了其低劑量氟苯丙胺制劑ZX008在第二個Dravet氏綜合征癥三期臨床結(jié)果。這個試驗招募87名平均年齡9歲的兒童患者，比較在標(biāo)準(zhǔn)療法背景上加入0.5毫克/公斤/天ZX008與安慰劑的區(qū)別。

因英國政府拒絕支付福泰囊腫性纖維化（CF）系列藥物，其CEO Jeff Leiden今天給英國首相特蕾莎梅寫了一封公開信，指責(zé)英國政府草菅人命，雖然英國是CF高發(fā)區(qū)但英國衛(wèi)生部（NHS）認(rèn)為無法支持這些昂貴藥物。

今天FDA批準(zhǔn)了GW Pharma的大麻二醇（CBD）液體制劑Epidiolex用于治療兩歲以上兒童的兩個罕見癲癇病Lennox-Gastaut 和Dravet 綜合征。這是首款成為上市藥物的來自大麻的純化學(xué)制劑，專家預(yù)計峰值銷售可達(dá)12億美元。因為醫(yī)用大麻在美國很多州已經(jīng)在使用

昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時，廠家Sarepta也宣布不會按照剛剛通過的嘗試權(quán)法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個藥物。

今天Sarepta公布了一個DMD基因療法的早期臨床數(shù)據(jù)，三位6歲以下兒童患者使用該療法后肌營養(yǎng)蛋白水平達(dá)到正常水平的38%（用另一種定量方法測為正常值的53%），這遠(yuǎn)超投資者預(yù)期的5-10%正常值水平。另一個衡量肌肉健康程度的指標(biāo)、血液肌酸酐激酶水平比用藥前下降87%。

今天羅氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）藥物risdiplam（又名RG7916）在早期臨床顯示一定療效。

今天在歐洲風(fēng)濕病年會上公布的一個報告顯示諾華的IL-1 beta抗體canakinumab (ACZ885，商品名Ilaris)可能預(yù)防痛風(fēng)。

今天《自然醫(yī)藥》發(fā)表兩篇文章報道CRISPR技術(shù)與細(xì)胞警察p53發(fā)生沖突。第一個工作來自諾華、艾伯維、和Blueprint，

今天騰盛博藥宣布成立，獲得包括Arch資本和中國若干主要風(fēng)投公司共2.6億美元支持。騰盛博藥將專注傳染疾病藥物研發(fā)，主攻中國市場，

今天羅氏公布了其雙特異抗體、血友病藥物Hemlibra (通用名，emicizumab又名ACE910)的兩個三期臨床結(jié)果。在一個叫做HAVEN 3的臨床試驗中，無VIII號因子抗體患者一周或兩周皮下注射一次Hemlibra降低96%和97%的出血事件， ~60%患者一年內(nèi)沒有任何流血事件。

今天幾位華人基因編輯科學(xué)家創(chuàng)建的單堿基修復(fù)基因編輯公司Beam獲得8700萬美元A輪支持。Editas的三位創(chuàng)始人MIT的張鋒、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young聯(lián)手創(chuàng)立了Beam，CEO為Agios的原高管John Evans。

今天沙爾董事會接受了武田620億美元（46%現(xiàn)金、54%股權(quán)）的收購計劃，武田五顧茅廬、終成正果。

今天百健宣布將以3.75億現(xiàn)金、6.25億股票收購（25%溢價）總值10億美元雇傭反譯核酸企業(yè)Ionis為其尋找神經(jīng)內(nèi)科藥物

今天FDA批準(zhǔn)了Ultragenyx（RARE）/ Kyowa Kirin合作開發(fā)的FGF23抗體burosumab

今天輝瑞宣布其小分子藥物Tafamidis在一個家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變（FAP）引起的轉(zhuǎn)甲狀腺素心肌癥三期臨床達(dá)到一級終點。